甘露特鈉膠囊多地斷供？誰來續(xù)上患者的記憶
“北京三甲醫(yī)院全斷貨”“廣州藥店庫存清零”……近日，阿爾茨海默?。ˋD）國產口服藥物甘露特鈉膠囊的求助帖在社交平臺持續(xù)刷屏，多地患者反饋醫(yī)院開不出藥，藥店也“沒貨”。
有患者家屬撥打當?shù)?2345，得到的回復是“甘露特鈉膠囊許可到期，故暫時不能繼續(xù)生產和銷售。目前，企業(yè)提交的延續(xù)申請正在等待國家藥監(jiān)局審批，待管理部門審批通過后即可恢復生產銷售”。
目前，我國阿爾茨海默病患者約有1507萬。甘露特鈉膠囊是全球首個靶向腦腸軸的系統(tǒng)治療阿爾茨海默病的寡糖藥物，于2019年11月獲批在中國上市，治療輕度至中度AD，改善患者認知功能。
這枚曾帶來曙光的國產新藥，突然卡在監(jiān)管流程的鏈條中?；颊吆图覍俚慕箲]情緒在等待中不斷蔓延，社交平臺上滿是對藥品短缺的擔憂和無奈。??
減量維持的患者
五月底的北京暑氣蒸騰，周女士心中焦灼翻涌。遠在成都的八旬父母——兩位AD患者，藥盒里的甘露特鈉膠囊即將見底。這些維系病情的淡黃色藥丸，如今在成都各大醫(yī)院藥房蹤跡難尋。
四年前，父親確診AD，開始服用國產新藥甘露特鈉。去年底，母親也被確診為早期患者，同樣加入了用藥行列。
“父親確診這些年，病情確實在發(fā)展，但用藥后，進展速度我們還能接受?！备钪芘靠吹较Ｍ氖悄赣H的變化：用藥前，母親常常剛喝過水就忘記，上午吃的飯中午便記不清；用藥后，“她的記憶不會那么快消失了”。
這份脆弱的安穩(wěn)在今年三四月份被打破。像往常一樣，周女士前往醫(yī)院為父母開藥。父親每日需服用6粒甘露特鈉，母親則是3粒。過去一次能開足數(shù)周的藥量，那次卻被攔腰斬斷，“只開了平常量的一半”。待到“五一”假期，她再帶父母奔波于各大三甲醫(yī)院時，得到的答復一致：“沒藥了”。
周女士開始感到恐慌。這款藥需長期服用，“一旦停了，會不會加速病情惡化？”她緊急撥打藥企400熱線電話，得到的解釋是“批號問題”，承諾只是“短時間停工”，并非永久停產。焦慮并未因此消散，她只能在北京的醫(yī)院輾轉，“搶”出僅夠維持一個月的藥量。
尋找替代方案也成了泡影。周女士早前咨詢過醫(yī)生，父親病情較重，上過昂貴的新藥但效果不佳；母親雖可能適用，但經濟上無力承擔。其他常規(guī)藥物，父親早已用至最大劑量。“現(xiàn)在我們沒有其他可替代的藥物，只能減量維持?！敝芘康穆曇衾锿钢鵁o奈。
十盒藥的囤守
同樣的暑氣炙烤著南京。焦女士家中還備著十盒甘露特鈉，這是維系八旬母親病情的兩個月用藥量。
時間倒回2011年，母親的記憶開始出現(xiàn)問題。“沒吃藥時，病情一天天惡化。”后來，母親被頑固的焦慮纏繞，“一件事在腦子里反復打轉，不做就不罷休”。最煎熬的是2016年，那年父親患病，母親卻時常懷疑家人不給父親治病。
轉機在2019年深秋降臨。當新聞彈出甘露特鈉上市的消息，焦女士跑遍南京城尋覓，終于尋得此藥。服用兩個月后，她捕捉到母親身上的細微變化：以前眼神木訥空洞，后來眼里慢慢有了點光?！安∏榘l(fā)展雖未停止，但速度明顯放緩?！彼f，這對照顧阿爾茨海默病患者多年的家庭而言，已是難得的慰藉。
今年四月，焦女士去醫(yī)院開藥?！耙郧澳荛_兩三個月，這次只給一個月?！彼幏看翱诠ぷ魅藛T給她的解釋是“醫(yī)?？刭M”。
然而隨著“甘露特鈉膠囊全國多地斷供”的消息屢見報端，焦女士隱約感到事情并非如此簡單。于是，她當機立斷再次奔赴醫(yī)院，湊足了兩個月的儲備。
“我們可不敢斷藥。”焦女士坦言，“其他藥物或無效，或因副作用太大不得不停用，甘露特鈉成為唯一選擇?！?/span>
審批流程下的家庭
“與當前上市的AD藥物相比，甘露特鈉的獨特價值在于兼具‘認知持續(xù)改善’和‘改變病程’雙重效果，且安全性良好、可及性高?！睎|南大學附屬中大醫(yī)院神經內科副主任耿磊鈺表示，該藥納入醫(yī)保后，患者全年平均支付費用約5000元，遠低于進口抗體藥物年費用20多萬元。更關鍵的是其作用機制：3300例上市后研究中期數(shù)據分析結果顯示，16%患者用藥表現(xiàn)出療效指標穩(wěn)定甚至改善，其中31%初治患者中療效更好，呈現(xiàn)“逆轉趨勢”。這些研究印證甘露特鈉兼具“緩解癥狀+改變病程”雙重潛力。
“我理解已獲批藥物需要再評審的必要性。流程要遵守，但能不能同步推進？”周女士的聲音承載著無數(shù)AD患者家庭的共同憂慮。尤其當?shù)弥改妇写瞬∈?，年過五十的她亦感到遺傳陰影的迫近。
“護理阿爾茨海默病患者本已極度艱辛，若再斷藥加重病情……”焦女士的未盡之言化作一聲嘆息。
如今，藥企生產線上批號的更迭，監(jiān)管環(huán)節(jié)中流程的流轉，落在每個具體家庭身上，就是父母能否記起一頓飯、一杯水，是無數(shù)兒女能否留住至親記憶的倒計時。
在回復《醫(yī)師報》詢問時，甘露特鈉膠囊生產企業(yè)綠谷醫(yī)藥科技有關人士表示，截至目前，該藥品的補充申請正處于產品常規(guī)綜合評審階段，完成后將盡快恢復生產和供應。但內部人士透露，甘露特鈉生產線已全面停工，等待評審結束后復產。
來源：醫(yī)師報
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